Barn under två år med hemodynamiskt betydelsefullt hjärtfel

  • Tillstånd: Barn under två år med hemodynamiskt betydelsefullt hjärtfel
  • Åtgärd: Palivizumab som profylaktisk behandling
  • Central rekommendation: Nej

Rekommendation

  • 1
  • 2
  • 3
  • 4
  • 5
  • 6
  • 7
  • 8
  • 9
  • 10
  • Icke-göra
  • FoU
  • Vad betyder siffrorna?

 

Motivering till rekommendation

Tillståndet har en mycket stor svårighetsgrad. Åtgärden har ingen effekt på mortalitet men minskar antalet dagar på sjukhus och behovet av syrgasbehandling.

Beskrivning av tillstånd och åtgärd

RS-virusinfektion (RS = respiratory syncytial virus) är en mycket vanlig orsak till behov av sjukhusvård hos små barn och i synnerhet små barn med lungsjukdom eller allvarligt medfött hjärtfel. Effektiv behandling saknas och ökad risk för död, behov av syrgasbehandling och vård i respirator gäller särskilt barn i dessa riskgrupper. Under det senaste decenniet har profylaktisk behandling med intramuskulär monoklonal antikropp (palivizumab) funnits tillgänglig. Behandlingen ges som intramuskulär injektion 15 mg/kg en gång i månaden under säsong, vanligen oktober till mars.

Läkemedelsverket har publicerat en rekommendation om profylax mot RS-virusinfektion för barn med hemodynamiskt betydelsefullt hjärtfel [1]. Socialstyrelsen och Läkemedelsverket använder sig av olika verktyg för att gradera evidens och ge rekommendationer. Socialstyrelsen evidensgraderar med hjälp av GRADE och rekommendationsgraden är en samlad bedömning av tillståndets svårighetsgrad, åtgärdens effekt och i vissa fall även kostnadseffektiviteten. Läkemedelsverkets rekommendationsgrad baseras på kvalitetsgradering av evidensen utifrån ett verktyg upprättat av Oxford-Centre for Evidence Based Medicine. De skilda verktygen gör att rekommendationsgraden i denna rekommendation numeriskt skiljer sig från den i Läkemedelsverkets läkemedelsrekommendation. Bedömningen av graden av evidens delas dock av myndigheterna.

Hur allvarligt är tillståndet?

Tillståndet har en mycket stor svårighetsgrad.

Vilken effekt har åtgärden?

Hos barn under två år med hemodynamiskt betydelsefullt hjärtfel ger palivizumab som profylaktisk behandling

  • ingen effekt på mortalitet jämfört med placebobehandling (måttligt starkt vetenskapligt underlag)
  • en relativ riskreduktion på 56 procent för antal dagar på sjukhus jämfört med placebobehandling, 57,4 jämfört med 129,0 dagar per 100 barn (måttligt starkt vetenskapligt underlag)
  • en relativ riskreduktion på 73 procent för syrgasbehandling vid sjukhusvård jämfört med placebobehandling, 27,9 jämfört med 101,5 dagar per 100 barn (måttligt starkt vetenskapligt underlag)
  • ingen effekt på antal dagar i respiratorvård jämfört med placebobehandling (måttligt starkt vetenskapligt underlag).

Effekten är kliniskt relevant, inläggning på sjukhus i placebogruppen var 9,7 procent (63 patienter) och i behandlingsgruppen 5,3 procent (34 patienter) (relativ riskreduktion 45 procent, 95-procentigt konfidensintervall 23–67, p = 0,003). Behandlingen måste ges en gång per månad och upprepas efter eventuell hjärt-lungmaskinkirurgi under behandlingen. Antalet patienter var för litet för att tillåta subgruppsanalyser.

Har åtgärden några biverkningar eller oönskade effekter?

Inga signifikanta skillnader avseende biverkningar påvisades mellan placebo- och kontrollgrupp.

Vilka studier ingår i granskningen?

Slutsatserna baseras på en randomiserad, dubbelblind och placebo-kontrollerad studie [2] omfattande 1 287 barn som randomiserades 1:1 till behandling med palivizumab (15 mg/kg) eller placebo en gång i månaden under fem månader under RS-virussäsong (1998–2002). Uppföljningstiden var 150 dagar.

En uppdaterad litteratursökning gjordes 2015-03-09. Socialstyrelsens bedömning är att slutsatserna är oförändrade. Ny litteratur är dock tillagd i referenslistan [3].

Saknas någon information i studierna?

Ingen relevant information saknas i studien.

Hälsoekonomisk bedömning

Socialstyrelsen har inte gjort någon hälsoekonomisk bedömning för detta tillstånds- och åtgärdspar.

Referenser

  1. RSV-infektioner – behandlingsrekommendation: Information från Läkemedelsverket 2015;26(5) www.lv.se/rsv
  2. Feltes, TF, Cabalka, AK, Meissner, HC, Piazza, FM, Carlin, DA, Top, FH, Jr., et al. Palivizumab prophylaxis reduces hospitalization due to respiratory syncytial virus in young children with hemodynamically significant congenital heart disease. The Journal of pediatrics. 2003; 143(4):532-40.
  3. Andabaka, T, Nickerson, JW, Rojas-Reyes, MX, Rueda, JD, Bacic Vrca, V, Barsic, B. Monoclonal antibody for reducing the risk of respiratory syncytial virus infection in children. Cochrane Database Syst Rev. 2013; 4:CD006602.

Fullständigt kunskapsunderlag

Fullständigt kunskapsunderlag – genetisk hjärt-kärlsjukdom och medfödda hjärtfel

 

Kontakt

Karin Palm
075-247 36 54